В России официально зарегистрировали препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии (СМА). Это самое дорогое лекарство в мире

В России официально зарегистрировали препарат «Золгенсма» для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), свидетельствуют данные государственного реестра лекарственных средств. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, одна инъекция которого стоит более 150 млн рублей. 

СМА считается генетическим заболеванием, для которого характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, головы и шеи. У больных могут быть нарушения произвольных движений — ходьбы, удержания головы, глотания. При спинальных амиотрофиях сохраняется чувствительность и отсутствует задержка психического развития. По данным фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождается 300 детей со спинальной мышечной атрофией.

Даже одна инъекция «Золгенсмы» способна эффективно остановить развитие болезни, но производство и продажа препарата на сегодняшний день разрешены только в США, отсюда и крайне высокая стоимость.

Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко объяснила «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. «На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — уточнила она. Эксперт добавила, что это связано с тем, что препарат нужно ввозить в РФ в отечественной (а не международной) упаковке и с российской инструкцией, а на это уходит время.

В России государственный регистр пациентов с диагнозом СМА не ведут. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 больных. В фонде отмечали, что из них лечение получали в 2020 году 129 пациентов.

Единственным зарегистрированным в РФ препаратом, который применяется для терапии СМА, является «Спинраза». Его закупку должны оплачивать региональные власти, но из-за дороговизны лекарства (одна инъекция обходится примерно в $125 тыс.) лечение получают не все пациенты. Некоторые добиваются получения «Спинразы» через суд. В ноябре прошлого года правительство России включило этот лекарство в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов.

В конце октября взрослые москвичи с СМА и муковисцидозом рассказали, что не могут получить лечение, которое им назначали по жизненным показаниям медики федеральных клиник.

В августе врач-невролог, иммуногенетик Александр Курмышкин создал ассоциацию, которая объединяет фонды, помогающие людям с диагнозом СМА. Медик с помощью организации хочет добиться от российской власти права лечить всех детей и взрослых с диагнозом СМА.

Generated by Feedzy